Las aplicaciones de la técnica de edición genética CRISPR-Cas9, —que valió a sus creadoras el Premio Nobel de Química 2020— no paran de aumentar. Hasta ahora, todos los tratamientos que usaban estas tijeras genéticas eran ex vivo, es decir, administrados en una muestra en el laboratorio.Este año se ha dado un paso más aplicando la tecnología CRISPR directamente en el cuerpo, in vivo.
Pero antes de entrar en detalle sobre la aplicación de esta tecnología tan avanzada, podremos ver el siguiente video que nos resume perfectamente en qué consiste esta técnica:
En 2021 los científicos han dado un paso más con la tecnología CRISPR al aplicarla directamente en el cuerpo de pacientes, con enfermedades como la amiloidosis heridataria y la amaurosis congénita.
Para luchar contra la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (AhTTR), una enfermedad en la que una proteína TTR mal plegada se acumula y daña los nervios y el corazón, investigadores de Intellia Therapeutics y Regeneron Pharmaceuticals (EE UU) administraron a seis pacientes diminutas bolas de grasa que con un ARN guía y las instrucciones de una enzima CRISPR para cortar el gen defectuoso, y funcionó. Al cabo de cuatro semanas, los niveles medios de TTR en sangre se redujeron un 52 % o un 87 %, según la dosis, según informaron en The New England Journal of Medicine.
En otra investigación, científicos de Editas Medicine (EE UU) inyectaron un virus inofensivo portador de ADN CRISPR en los ojos de seis adultos con un trastorno hereditario de la visión denominado amaurosis congénita de Leber, y al cabo de unos meses dos pacientes, que habían estado casi completamente ciegos, podían percibir más luz y uno de ellos pudo correr una carrera de obstáculos con poca luz.
El desarrollo exitoso de este tipo de terapia puede sentar las bases para el tratamiento de multitud de dolencias de origen genético, aunque estas investigaciones se encuentran todavía en una fase incipiente.
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